Un nuevo avance en la terapia génica ha permitido que cinco niños con sordera hereditaria vuelvan a oír. Los niños, que nacieron con sordera debido a mutaciones en el gen OTOF (conocido como DFNB9), han recuperado la audición en ambos oídos gracias a esta innovadora terapia.
Un avance significativo en la terapia génica
La terapia génica es una nueva opción de tratamiento para niños con sordera genética, una enfermedad grave que por ahora no tiene medicamentos aprobados y cuyo único tratamiento hasta ahora son los implantes cocleares, inventados hace más de 60 años.Este es el primer ensayo clínico del mundo en el que se ha administrado esta terapia génica en ambos oídos (es decir, bilateralmente). Los resultados han demostrado beneficios adicionales en comparación con la primera fase de este estudio, cuando los niños fueron tratados en un solo oído.
Resultados alentadores y esperanzadores
Gracias a la terapia génica, los cinco niños, de entre 1 y 11 años, han recuperado la audición y han mejorado su reconocimiento del habla en entornos ruidosos, incluso han adquirido la capacidad de localizar la posición del sonido. Los resultados de esta investigación, dirigida por un equipo del Hospital Mass Eye and Ear (Boston, EE.UU.) y del Hospital Oftalmológico de la Universidad de Fudan (Shanghai, China), se han publicado en Nature Medicine.
Conclusión: Un futuro prometedor para los niños con sordera genética
«La capacidad auditiva de los niños ha progresado de forma espectacular. Antes de la terapia estaban completamente sordos», explica Zheng-Yi Chen, coautor principal del estudio. «Después de la terapia, recuperaron su capacidad auditiva y del habla. Los pacientes podrán saber de dónde viene el sonido, lo cual es importante en la vida diaria». Este avance en la terapia génica ofrece una esperanza real para los niños con sordera genética, abriendo la puerta a más investigaciones y potencialmente a tratamientos más efectivos en el futuro.
